造血干細胞是所有造血細胞和免疫細胞的起源細胞，具有自我更新、多向分化和歸巢（即定向遷移至造血組織器官）功能。它不僅可分化為紅細胞、白細胞和血小板，有研究發(fā)現(xiàn)，造血干細胞還可跨系統(tǒng)分化為多種組織器官的細胞，因此是多功能干細胞。

造血干細胞移植可治療惡性血液病，骨髓功能衰竭，部分非血液系統(tǒng)惡性腫瘤，部分遺傳性疾病等近百種致死性疾病。包括白血病、惡性淋巴瘤、再生障礙性貧血、骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤、急性放射病、骨髓纖維化、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、自身免疫性疾病、實體瘤、先天性疾病或遺傳性疾病等。